علاج جيني ثوري لخفض الكوليسترول بتقنية تحرير القواعد الوراثية

يشهد مجال الطب تطوراً ملحوظاً في علاج ارتفاع الكوليسترول من خلال نهج جيني مبتكر يعتمد على تعديل نشاط جين محدد مسؤول عن تنظيم مستويات الكوليسترول الضار في الدم.

ويعتمد العلاج على تعطيل نشاط جين يُعرف باسم بي سي إس كي 9، والذي يؤدي نشاطه المفرط إلى تقليل قدرة الكبد على التخلص من الكوليسترول الضار في مجرى الدم. وعندما يكون هذا الجين نشطاً بشكل زائد، ترتفع مستويات الكوليسترول الضار مما يزيد من المخاطر الصحية.

يعمل العلاج الجديد المعروف باسم فيرفي 102 من خلال تقنية تحرير القواعد الوراثية، وهي إحدى التقنيات المتطورة المشتقة من نظام كريسبر. يُعطى العلاج على شكل تسريب وريدي لمرة واحدة فقط، بهدف إحداث تعديل دائم في خلايا الكبد المسؤولة عن إنتاج بروتين بي سي إس كي 9.

وتستند فكرة العلاج إلى ملاحظة علمية مهمة، وهي أن بعض الأشخاص يولدون بشكل طبيعي مع نسخة غير نشطة من هذا الجين، ويتميزون بمستويات منخفضة جداً من الكوليسترول طوال حياتهم، مع انخفاض ملحوظ في خطر الإصابة بأمراض القلب. ويحاول العلاج الجيني محاكاة هذه الحالة الوراثية الوقائية من خلال تدخل علاجي واحد فقط.